2015.07.10. 08:00:00 4269 147

Génterápiával sikerült helyreállítani süket egerek hallását
A hír elolvasásával 500 Ft-tal növelheted a nyereményedet. Ha tag vagy, jelentkezz be, ha új vagy, regisztrálj itt (ingyenes)!

Génterápia segítségével adták vissza genetikai mutáció miatt süket egerek hallását amerikai kutatók.

Kísérleti egér - PROAKTIVdirekt Életmód magazin és hírek - proaktivdirekt.com Kísérleti egér

Harvardi és bostoni szakértők a Science Translational Medicine című szaklapban mutatták be eredményeiket, amelyek az első lépéseket jelenthetik a veleszületett halláskárosodásban szenvedő emberek génterápiája felé vezető úton.

"Terápiánk egyelőre nem áll készen a klinikai vizsgálatokra, de úgy gondoljuk, a nem túl távoli jövőben az ember terápiája is lehetővé válik a fejlesztésével" - fogalmazott Jeffrey Holt, a Boston Children's Hospital munkatársa.

Több mint hetven különböző gén okozhat süketséget, amennyiben mutálódik. Holt és kollégája, Charles Askew, valamint a svájci École Polytechnique Fédérale de Lausanne munkatársai a TMC1 nevű génre összpontosítottak elsősorban. Azért ezt választották, mert ez a veleszületett süketség gyakori oka - az esetek 4-8 százalékában ez áll a háttérben. A TMC1 kódol egy fehérjét, amely központi szerepet játszik a hallásban, segítve a hang elektronikus jellé való konvertálását és az agyba történő továbbítását.

A tudósok a génterápiát két különböző mutáns egértípuson tesztelték.

Az egyik típusnál teljesen törlődött a TMC1 gén, ez jó példa az embereknél jelentkező lappangó TMC1-mutációra: a TMC1 két mutáns másolatával rendelkezőknél már nagyon fiatal korban, kétéves kor körül következik be a teljes hallásvesztés.

A másik, úgynevezett Beethoven-típusú egerekre különleges TMC1-mutáció, egyetlen aminosavban jelentkező változás jellemző, ez a TMC1-hez köthető süketség domináns formáját modellező változat. Ennél a kevésbé gyakori formánál már a mutáció egyetlen másolata fokozatos hallásvesztést okoz, ami 10-15 éves kor között kezdődik.

A kutatócsoport létrehozott egy genetikailag módosított vírust, amely megtámadhatja a belső fül bizonyos érzékelő sejtjeit, a szőrsejteket, és kijavítja a hibát. A vírusterápia azonban nem módosít a külső fül szőrsejtein.

Az első típusú mutációs modellnél a génterápia visszaállította a szenzoros szőrsejtek hangérzékelési képességét és az agytörzs hallásért felelős részének aktivitását is. A süket egerek visszanyerték hallásukat. A tesztek során a kutatók hirtelen hangos zajjal ijesztették meg a dobozba helyezett egereket. "A TMC1 mutációval rendelkező egerek csak ültek volna ott, a génterápián átesettek azonban olyan magasra ugrottak ijedtükben, mint a normális egerek" - mondta el Holt.

A domináns forma modellezése esetében egy rokon gén, a TMC2 segítségével végzett terápia ért el sikert sejtszinten és agyi szinten is, illetve részben sikeres volt a tényleges hallás helyreállításában.

Holt reményei szerint a következő 5-10 évben megkezdődhetnek a TMC1 génterápia klinikai kísérletei.

Jeffrey Holt hiszi, hogy a veleszületett süketség már formái is kijavíthatók ezen génterápiával.

Forrás: MTI

A kötvényt egy héten belül küldjük e-mailen a neked@proaktivdirekt.com címről. Kérjük tedd ezt a címet a leveleződ címjegyzékébe, hogy megkapd. Elolvastam és elfogadom a biztosítási feltételeket, igénylem az ingyenes Colonnade baleset-biztosítást. Hozzájárulok, hogy az Colonnade vagy megbízottja a biztosítási ajánlataival telefonon megkeressen. Hozzájárulásodat visszavonhatod a Colonnade címére (1388 Budapest, Pf. 14.) küldött levélben vagy telefonon: 801-0801. Letöltöm a biztosítási feltételeket.

Ha tetszett, kedveld:  |  Ha nem tesztett, írd meg miért nem!

Oszd meg a cikket és nyerj...